＜Elementary＞ Lesson No.16
Application for Orphan Drug Designation / 希少疾病用医薬品指定の申請
０．Greetings & Ice-break (2min.)｜挨拶と導入
0-1 Greetings
Let’s practice a short small talk that you can use to greet a business partner and start building a good relationship.
講師との挨拶を兼ねて、ビジネスパートナーと信頼関係を築くための短いスモールトークを練習してみましょう。
[Tips / 会話のヒント]
・Can you hear me clearly?
私の声はクリアに聞こえますか？
・How's your day going so far?
今日はどんな一日でしたか？
・Talk about one small topic (Work, Weather, News, Hometown, Sports event, etc.)
軽い話題について話しましょう（仕事、天気、ニュース、地元、スポーツイベントなど）
0-2 Introduction
In today’s lesson, we’ll learn about the following situation. Have you ever experienced something similar?
本日のレッスンでは以下のようなシチュエーションについて学びます。同様のシチュエーションを経験したことがありますか？
- If you have experience, please tell us what it was like, what was difficult, or what you learned.
経験があれば、どんな内容だったか、難しかったことや学んだことなどを教えて下さい。
- If you don’t have experience, try to imagine yourself handling that situation in English.
What do you think would be challenging?
経験がなければ、英語でその状況に対応しているところを想像してみましょう。どんなことが難しそうですか？
Situation / シチュエーション
This involves applying for orphan drug designation with overseas regulatory authorities for rare disease treatments, proving disease rarity and differentiation.
希少疾病用医薬品について海外規制当局への希少疾病用医薬品指定申請を行い疾患の希少性を証明する場面です。
1. Read (2 min)｜型を学ぶ
Let's read the following key sentences aloud!
下記の文章や単語を順番に音読しましょう！
1-1 Basic phrases
１．I appreciate the opportunity to...（...する機会をいただき感謝する）
２．Let me clarify...（...を明確にさせてください）
３．We calculated the patient population based on...（...に基づいて患者数を算出した）
４．We reviewed national registry data...（国の登録データを検討した）
５．We completed a Phase 2 study with...（...を対象とした第2相試験を完了した）
６．We plan to start the Phase 3 study in...（...で第3相試験を開始する予定である）
７．We expect to complete enrollment in...（...で登録を完了する見込みである）
1-2 Essential words
１．explain（説明する）
２．confirm（確認する）
３．include（含める）
４．differ（異なる）
５．improvement（改善）
６．significant（重要な）
７．promising（有望な）
８．reasonable（妥当な）
９．prepare（準備する）
１０．submit（提出する）
2. Try (3 min)｜ロールプレイ練習
Let’s practice the role-play.
ロールプレイの練習をしましょう！
Situation / シチュエーション（Reference again）
This involves applying for orphan drug designation with overseas regulatory authorities for rare disease treatments, proving disease rarity and differentiation.
希少疾病用医薬品について海外規制当局への希少疾病用医薬品指定申請を行い疾患の希少性を証明する場面です。
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
Thank you for submitting the orphan drug designation request. I need to discuss the rarity evidence and the medical need for this condition.
（希少疾病用医薬品指定申請をご提出いただきありがとうございます。この疾患の希少性証明と医療ニーズについて協議する必要があります。）
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
I appreciate the opportunity to explain our application. Let me clarify the prevalence data and the unmet medical need we identified.
（申請内容を説明する機会をいただき感謝いたします。有病率データと私たちが特定した未充足の医療ニーズについて明確にさせてください。）
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
The prevalence you provided seems close to the threshold. Can you confirm how you calculated the patient population in this region?
（ご提供いただいた有病率は基準値に近いようです。この地域の患者数をどのように算出したか確認できますか？）
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
We calculated the patient population based on 3 epidemiological studies published in the last 5 years. First, we reviewed national registry data. Second, we included hospital-based surveys. Third, we applied age-adjusted rates to the current population. The total number is 4.8 per 10000 people, which is below the 5 per 10000 threshold.
（過去5年間に発表された3つの疫学研究に基づいて患者数を算出しました。第一に、国の登録データを検討しました。第二に、病院ベースの調査を含めました。第三に、現在の人口に年齢調整率を適用しました。合計は10000人あたり4.8人で、10000人あたり5人の基準値を下回っています。）
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
I understand your calculation method. However, I am concerned about the existing treatment options. How does your product differ from the current standard therapy?
（算出方法は理解しました。しかし、既存の治療選択肢について懸念があります。貴社の製品は現在の標準治療とどのように異なりますか？）
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
The existing therapy only manages symptoms and does not address the root cause of the disease. Our product targets the specific genetic defect and offers disease-modifying effects. We completed a Phase 2 study with 45 patients, and the results showed a 40 percent improvement in the primary endpoint compared to standard care. This represents a significant medical benefit for patients who currently have no curative option.
（既存の治療は症状を管理するのみで、疾患の根本原因には対処していません。私たちの製品は特定の遺伝子欠損を標的とし、疾患修飾効果を提供します。45人の患者を対象とした第2相試験を完了し、結果は標準治療と比較して主要評価項目で40パーセントの改善を示しました。これは現在治癒的選択肢を持たない患者にとって重要な医学的利益を表しています。）
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
The clinical data looks promising. What is your development plan after receiving the orphan designation? I need to confirm that you can complete the program within a reasonable time frame.
（臨床データは有望に見えます。希少疾病指定を受けた後の開発計画は何ですか？妥当な期間内にプログラムを完了できることを確認する必要があります。）
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
We plan to start the Phase 3 study in 6 months after the designation approval. The study will include 120 patients across 15 sites in 4 countries. We expect to complete enrollment in 18 months and finish the entire study in 30 months. We will submit the marketing application within 36 months from today. We have already secured the budget and the clinical sites to support this schedule.
（指定承認後6か月で第3相試験を開始する予定です。試験は4か国の15施設で120人の患者を含みます。18か月で登録を完了し、30か月で試験全体を終了する見込みです。本日から36か月以内に承認申請を提出します。このスケジュールを支えるための予算と臨床試験施設をすでに確保しています。）
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
Your development plan is well prepared. I will recommend the orphan designation based on the evidence you provided. Please prepare the final documents and submit them by the end of next week.
（開発計画は十分に準備されています。ご提供いただいたエビデンスに基づいて希少疾病指定を推奨します。最終書類を準備し、来週末までに提出してください。）
3. Use (4 min)｜ロールプレイ & 実践（空欄補完）
Let's perform the role-play and fill in the blanks by translating the Japanese into English!
空欄の日本語を英語に訳しながら、ロールプレイを実践してみましょう！
Situation / シチュエーション（Reference again）
This involves applying for orphan drug designation with overseas regulatory authorities for rare disease treatments, proving disease rarity and differentiation.
希少疾病用医薬品について海外規制当局への希少疾病用医薬品指定申請を行い疾患の希少性を証明する場面です。
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
Thank you for submitting the orphan drug designation request. I need to discuss the rarity evidence and the medical need for this condition.
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
I appreciate the opportunity to ［説明する］ our application. Let me clarify the prevalence data and the unmet medical need we identified.
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
The prevalence you provided seems close to the threshold. Can you confirm how you calculated the patient population in this region?
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
We calculated the patient population based on 3 epidemiological studies published in the last 5 years. First, we reviewed national registry data. Second, we ［含めた］ hospital-based surveys. Third, we applied age-adjusted rates to the current population. The total number is 4.8 per 10000 people, which is below the 5 per 10000 threshold.
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
I understand your calculation method. However, I am concerned about the existing treatment options. How does your product differ from the current standard therapy?
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
The existing therapy only manages symptoms and does not address the root cause of the disease. Our product targets the specific genetic defect and offers disease-modifying effects. We completed a Phase 2 study with 45 patients, and the results showed a 40 percent ［改善］ in the primary endpoint compared to standard care. This represents a ［重要な］ medical benefit for patients who currently have no curative option.
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
The clinical data looks promising. What is your development plan after receiving the orphan designation? I need to confirm that you can complete the program within a reasonable time frame.
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
We plan to start the Phase 3 study in 6 months after the designation approval. The study will ［含める］ 120 patients across 15 sites in 4 countries. We expect to complete enrollment in 18 months and finish the entire study in 30 months. We will ［提出する］ the marketing application within 36 months from today. We have already secured the budget and the clinical sites to support this schedule.
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
Your development plan is well prepared. I will recommend the orphan designation based on the evidence you provided. Please prepare the final documents and submit them by the end of next week.
4. Challenge (7 min)｜応用実践
Let's perform the role-play and fill in the blanks by translating the Japanese into English!
空欄の日本語を英語に訳しながら、ロールプレイを実践してみましょう！
*Let's practice this part repeatedly until we can speak it smoothly.
このパートはスムーズにスピーキングできるようになるまで繰り返し練習しましょう。
Situation / シチュエーション（Reference again）
This involves applying for orphan drug designation with overseas regulatory authorities for rare disease treatments, proving disease rarity and differentiation.
希少疾病用医薬品について海外規制当局への希少疾病用医薬品指定申請を行い疾患の希少性を証明する場面です。
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
Thank you for submitting the orphan drug designation request. I need to discuss the rarity evidence and the medical need for this condition.
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
［申請内容を説明する機会をいただき感謝いたします。］ ［有病率データと私たちが特定した未充足の医療ニーズについて明確にさせてください。］
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
The prevalence you provided seems close to the threshold. Can you confirm how you calculated the patient population in this region?
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
［過去5年間に発表された3つの疫学研究に基づいて患者数を算出しました。］ First, we reviewed national registry data. Second, we included hospital-based surveys. Third, we applied age-adjusted rates to the current population. The total number is 4.8 per 10000 people, which is below the 5 per 10000 threshold.
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
I understand your calculation method. However, I am concerned about the existing treatment options. How does your product differ from the current standard therapy?
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
The existing therapy only manages symptoms and does not address the root cause of the disease. Our product targets the specific genetic defect and offers disease-modifying effects. ［45人の患者を対象とした第2相試験を完了し、結果は標準治療と比較して主要評価項目で40パーセントの改善を示しました。］ This represents a significant medical benefit for patients who currently have no curative option.
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
The clinical data looks promising. What is your development plan after receiving the orphan designation? I need to confirm that you can complete the program within a reasonable time frame.
🧑🎓【Student / Regulatory Affairs Specialist】:
［指定承認後6か月で第3相試験を開始する予定です。］ The study will include 120 patients across 15 sites in 4 countries. We expect to complete enrollment in 18 months and finish the entire study in 30 months. We will submit the marketing application within 36 months from today. We have already secured the budget and the clinical sites to support this schedule.
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
Your development plan is well prepared. I will recommend the orphan designation based on the evidence you provided. Please prepare the final documents and submit them by the end of next week.
\ If you have some extra capacity, give it a try（余力があればやってみましょう）/
5. Real-world application (5 min)｜実務応用
Let's speak freely with the phrases and flow we learned today. If you can, imagine your real job—it makes practice more effective.
本日学習した単語やフレーズ、会話の流れを思い出しながら、自由に話してみましょう。可能であれば、自身の実務を想像しながら話すと効果的です。
Situation / シチュエーション
You are a Regulatory Affairs Specialist submitting an orphan drug designation request to a regulatory authority.
The authority officer needs to review the rarity evidence, medical need, and your development plan.
あなたは規制当局に希少疾病用医薬品指定申請を提出するRegulatory Affairs Specialistです。
当局担当者は希少性証明、医療ニーズ、および開発計画を審査する必要があります。
👨💼【Teacher / Regulatory Authority Officer】:
Please explain the prevalence data and how your product addresses the unmet medical need for this rare disease.
（有病率データと、貴社の製品がこの希少疾病の未充足医療ニーズにどのように対処するかを説明してください。）
🧑🎓【Student / Your Role】:
(Free Speaking based on today's lesson)
Hints / ヒント
１．Explain the prevalence calculation method（有病率の算出方法を説明する）
２．Describe the limitations of existing therapy（既存治療の限界を述べる）
３．Present clinical evidence of your product（製品の臨床エビデンスを提示する）
４．Outline the development timeline（開発スケジュールの概要を示す）
※This is not a role-play. Please speak until you finish your thoughts.
このパートはロールプレイ形式ではありません。最後まで通して話してみましょう。
6. Wrap-up (2 min) ｜レッスンの振り返り
Let's review today's lesson with your teacher!
今日のレッスンについて講師と振り返ってみましょう！
6-1 Comments from student
・Good points / 良かったところ・上手くできたところ
・Things to work on / 今後強化したいところ
6-2 Feedback from teacher
・Good points / 良かった点
・Things to work on / 今後の強化ポイント
・What to review / 復習ポイント
*6-3 Questions from student (if any)
Japanese translation（日本語訳）
1. Read (2min)（型を学ぶ）｜基本フレーズ
2. Try (4min)（ロールプレイ練習）｜型を使った練習
Let’s practice the role-play.
ロールプレイの練習をしましょう！
3. Use (7min)｜応用
Let’s perform the role-play and filling in the missing English!
英語を補完しながら、ロールプレイを実践してみましょう！
4. Challenge (7min)｜実践
Let’s perform the role-play and filling in the missing English!
英語を補完しながら、ロールプレイを実践してみましょう！
5. Wrap-up (3min) – レッスンの振り返り
"Let’s review today’s lesson with your teacher!”
「今日のレッスンについて講師と振り返ってみましょう！」
5-1. Comments from Student
- Good points / 良かったところ・上手くできたところ
- Things to work on / 今後強化したいところ
5-2. Feedback from Teacher
- Good points / 良かった点
- Things to work on / 今後の強化ポイント
- What to review / 復習ポイント
5-3. Question from Students (If any)